Si consolida il riconoscimento della competenza scientifica e della professionalità della rappresentanza italiana presso i Comitati e i Gruppi di lavoro dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). Armando Magrelli, ricercatore presso il Centro Nazionale Malattie Rare dell’Istituto Superiore di Sanità, è stato nominato fino al 2019, per il secondo mandato consecutivo, componente dello Scientific Advice Working Party (SAWP), in qualità di rappresentante del Comitato per i Farmaci Orfani (COMP) dell’EMA.

Anche nel COMP Magrelli è stato rinominato rappresentante per l’Italia per il secondo triennio: è infatti componente del Comitato dal 2012 ed è stato rieletto nel 2015. Il COMP è responsabile della valutazione delle domande presentate da persone fisiche o Aziende che richiedano la designazione di “farmaco orfano” per il prodotto che intendano sviluppare per il trattamento di malattie rare, che nell’UE colpiscono 5 persone su 10.000. Il Comitato fornisce inoltre raccomandazioni alla Commissione Europea per lo sviluppo di politiche in materia di medicinali orfani in Europa, nonché consulenza nella definizione di linee guida e nelle discussioni internazionali su questioni relative ai farmaci orfani.

Il SAWP invece è un gruppo multidisciplinare istituito dal Comitato per la valutazione dei medicinali ad uso umano (CHMP) con il compito di fornire assistenza tecnica nelle procedure di scientific advice e di consulenza nelle procedure necessarie alla presentazione di richieste di autorizzazione di farmaci con designazione orfana. Al gruppo partecipano quindi anche tre componenti del COMP, uno del Comitato per i medicinali ad uso pediatrico (PDCO) e uno del Comitato per le terapie avanzate (CAT).

Come si evince dall’ultimo report sulle attività svolte dall’EMA nel corso del 2015, la consulenza scientifica è uno degli strumenti fondamentali dell'Agenzia per promuovere l'innovazione e la ricerca e facilitare la disponibilità di farmaci sicuri ed efficaci per pazienti e operatori sanitari. Il dialogo anticipato e tempestivo con le Aziende consente una migliore definizione dei piani di sviluppo dei medicinali, promuovendo la raccolta di dati di qualità e impostando fin da subito nel modo più opportuno le fasi della ricerca clinica.

Armando Magrelli in questi anni ha messo al servizio dell’EMA e del network regolatorio europeo la sua competenza nella valutazione delle richieste di consulenza scientifica e di assistenza per l’elaborazione dei protocolli. Nello specifico, nel 2014 e nel 2015 sono state rispettivamente 551 e 510 le procedure complessivamente seguite. Di queste ultime, il 46% ha riguardato le prime fasi di sviluppo dei farmaci a testimonianza di quanto l’early dialogue sia fondamentale per accelerare il processo di immissione di medicinali a valore aggiunto, ancor più nell’ambito delle malattie rare.

L’interazione è inoltre la chiave per coordinare in modo spedito le attività dei diversi organismi preposti alla valutazione scientifica ed economica dei nuovi farmaci. In tal senso, i meeting congiunti fra i Comitati e i Gruppi di lavoro EMA e le agenzie di Health Technology Assessment (HTA) sono un valido strumento di confronto e cooperazione. Magrelli fornirà il suo contributo al prossimo informal meeting del COMP con le agenzie HTA europee di cui sta curando l’organizzazione su richiesta della Presidenza del Semestre UE della Slovacchia e che sarà ospitato in Italia nel prossimo autunno.