L’Agenzia Italiana del Farmaco ha pubblicato la Linea Guida per la classificazione e conduzione degli studi osservazionali sui farmaci in linea con quanto previsto dal D.M. 30 novembre 2021- art. 6 comma 3, nell’ambito della normativa italiana di adeguamento ai requisiti del Regolamento (UE) n. 536/2014, che prevede anche disposizioni specifiche sugli studi osservazionali, sia profit che no profit.

Gli studi osservazionali farmacologici rivestono particolare importanza per la valutazione del profilo di sicurezza nelle normali condizioni di uso e su grandi numeri di soggetti, per approfondimenti sull’efficacia in condizioni di real life, sull’utilizzo dei farmaci, per la verifica dell’appropriatezza prescrittiva e per valutazioni di tipo farmaco-economico.

La Linea Guida si applica a tutte le categorie di studi clinici osservazionali farmacologici e risponde all’obiettivo di fornire indicazioni chiare e precise sul loro corretto inquadramento e sugli aspetti operativi da tenere in particolare considerazione nelle attività regolatorie di conduzione e di valutazione da parte dei Comitati etici.

La nuova Linea Guida aggiorna e sostituisce quella precedente, emanata con determina direttoriale AIFA del 20 marzo 2008 e che non rifletteva più in maniera adeguata le esigenze di un settore che negli ultimi anni ha conosciuto una importante evoluzione tecnico-scientifica. Nella redazione della nuova Linea Guida, l’AIFA ha prestato particolare attenzione a queste esigenze di rinnovamento, che coinvolgono anche l’assetto regolatorio recependo le novità derivanti dal Regolamento (UE) n. 536/2014, la normativa nazionale di adeguamento, le raccomandazioni da parte degli stakeholder interessati e l'evoluzione del contesto scientifico.

In considerazione dell’impatto del documento, prima di definire la versione finale, l’AIFA ha avviato una fase di consultazione con i Comitati etici, per riflettere le loro esperienze concrete nella valutazione di tali studi. La consultazione è stata avviata con una prima discussione collegiale nell’ambito dell’evento “Incontro con i Comitati Etici Territoriali e Nazionali” del 22 novembre 2023 ed è poi proseguita mediante un sondaggio su alcuni punti specifici per i quali era emersa la necessità di un confronto approfondito. L’analisi delle risposte dei Comitati etici alle dieci domande e dei numerosi commenti ricevuti è stata effettuata dall’AIFA e ha visto anche una fase di collaborazione con il Tavolo di lavoro in materia di ricerca clinica con farmaci e dispositivi medici per uso umano istituito dal Ministro della Salute Schillaci, nel quale sono rappresentati tutti gli stakeholder coinvolti in questa tipologia di studi, al fine di includere nella maniera più ampia possibile tutti i punti di vista.

Il Registro Studi Osservazionali (RSO) rimane lo strumento preposto alla raccolta delle informazioni relative agli studi osservazionali svolti in Italia e utile al fine di effettuare analisi descrittive e di predisporre report periodici. I contenuti e le modalità operative di funzionamento e utilizzo del registro in accordo alla nuova Linea Guida saranno comunicate agli operatori tramite il portale istituzionale dell'AIFA.