In un numero dedicato alle novità del 2016, la rivista PharmaVoice ha focalizzato la sua attenzione sulle 10 grandi tendenze che si prevede cambieranno l’industria delle scienze della vita nel corso di questo nuovo anno: la medicina di precisione, l’empowerment del paziente, lo studio dei meccanismi legati al cervello, gli interventi normativi per favorire i nuovi trattamenti, i big data e gli approcci di marketing guidati dall’analisi, l’ottimizzazione della fruibilità delle informazioni rispetto allo sviluppo crescente del mondo mobile e delle Smart Medical Technologies, il Reputation Management, gli Healthcare Disrupters e la New Health Economy.

1. La Medicina di precisione

La medicina di precisione rappresenta un approccio per la prevenzione e il trattamento delle malattie che tenie conto per ogni persona della variabilità genetica, dell’ambiente e dello stile di vita e che potrà ridisegnare il modo in cui verranno sviluppate le terapie.  Con un investimento di 215 milioni di dollari nel bilancio 2016 del Presidente Obama, la Precision Medicine Initiative del National Institutes of Health (NIH) ha lo scopo di sviluppare un nuovo modello di ricerca incentrato sul paziente, che promette di accelerare le scoperte biomediche e fornire ai medici nuovi strumenti e conoscenze per individuare quali trattamenti funzionano meglio per i pazienti.

Il ruolo delle agenzie regolatorie nell’incentivare i ricercatori clinici e le aziende farmaceutiche al superamento del modello dei farmaci “blockbuster”, garantendo tutto il supporto necessario allo sviluppo di solidi disegni di N-of-1 trials, è fondamentale. A tal proposito, una delle sfide regolatorie e scientifiche attuali consiste nel poter identificare biomarcatori in grado di stratificare la popolazione di pazienti secondo distinti sottotipi biologici. Si tratta di un impegno, che deve coinvolgere i regolatori, i payers, le imprese e l’accademia e rispetto al quale l’Agenzia Europea dei Medicinali e l’Agenzia Italiana del Farmaco sono attive da tempo. Riconoscendo, infatti, l’importanza dello sviluppo di trattamenti mirati e innovativi e consapevole che i dati genomici sono diventati sempre più importanti per la valutazione dei benefici e dei rischi di un medicinale, nonché nel controllo della sicurezza post-autorizzazione, l’EMA dedica particolare attenzione alla ricerca sull’uso dei biomarcatori nello sviluppo dei farmaci ed è impegnata nella definizione di linee guida scientifiche relative alla farmacogenomica che possano favorire l’utilizzo dei dati genomici nello sviluppo delle terapie personalizzate e la diagnosi precoce delle malattie. L’AIFA, dal canto suo, fornisce supporto e consulenza all’Agenzia Europea alle attività di Qualification Advice sulla stratificazione di strumenti e marcatori dei risultati. L’obiettivo è verificare con largo anticipo se tali strumenti potranno mai essere accettati nei trial clinici e supportare la qualificazione di metodi di sviluppo innovativi nella ricerca in ambito farmaceutico perché, alla luce delle tendenze che si stanno già consolidando nella moderna ricerca farmacologica, è necessario saper valorizzare in modo obiettivo l’innovazione, per offrire ai cittadini farmaci realmente sempre più efficaci.

2. Il Cervello                                                                                

Il National Institutes of Health ha annunciato il suo secondo ciclo di borse di studio per sostenere gli obiettivi dell’Iniziativa BRAIN, portando gli investimenti a 85 milioni di dollari per l’anno fiscale 2015. Sessantasette nuovi premi, per un totale di più di 38 milioni di dollari, andranno a 131 ricercatori di 125 istituti negli Stati Uniti e in altri otto Paesi, ampliando così gli sforzi del NIH a supporto di nuovi strumenti e tecnologie per comprendere la funzione dei circuiti neurali e per catturare una visione dinamica del cervello in azione.

Si prevede che il mercato globale per le malattie del Sistema Nervoso Centrale raggiunga i 58.6 miliardi di dollari nel 2017. L’anno scorso sono stati investiti 3.3 miliardi di dollari in aziende che stavano sviluppando farmaci per le malattie psichiatriche, più che negli ultimi 10 anni. Diversi Governi hanno ormai acquisito consapevolezza del grande fardello portato da molte delle malattie croniche del cervello, come la malattia di Alzheimer, e per questo stiamo assistendo a una crescita costante dell’interesse, in ambito sia pubblico che privato, rispetto agli investimenti e alla conoscenza in questo settore.

3. Il Cures Act

344 membri della House of Representatives americana hanno votato nel mese di luglio per il Cures Act del XXI secolo. Se approvato, esso promuoverà lo sviluppo e accelererà l’approvazione di nuovi farmaci e dispositivi, in particolare dei trattamenti per il cancro e per le malattie rare. Il provvedimento mette al centro il punto di vista del paziente, nella scoperta, nello sviluppo e nella diffusione dei nuovi farmaci, tenendo conto dei vantaggi che possono scaturire dall’analisi dei dati e da un processo di approvazione più flessibile.

Oltre ad aumentare il finanziamento per la ricerca e favorire lo sviluppo di terapie innovative a disposizione dei pazienti, se convertito, il disegno di legge supporterebbe gli sforzi nel campo della malattie rare e della medicina di precisione e imporrebbe significativi nuovi requisiti nella regolamentazione delle tecnologie di informazione sanitaria, della ricerca clinica, nonché diversi cambiamenti relativi alle attività della Food and Drug Administration (FDA). Vi è, ad esempio, una disposizione che permetterebbe di affrontare la comunicazione tra le aziende e i medici e secondo cui l’FDA dovrebbe rilasciare una guida sulla capacità delle aziende farmaceutiche di fornire informazioni accurate, non ingannevoli e scientifiche sui farmaci approvati.

4. L’Empowerment del paziente

Secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), gli Stati Uniti nel 2011 hanno speso di più per l’assistenza sanitaria pro-capite (8.608 dollari) e di più per la sanità come percentuale del PIL (17,9%) rispetto a qualsiasi altra nazione. Nonostante questo investimento, il Commonwealth Fund ha classificato gli Stati Uniti ultimi per la qualità dell’assistenza sanitaria rispetto ai Paesi simili. L’empowerment del paziente corrisponde alla creazione di un cambiamento, anche in termini di strategie cliniche per l’industria perché, quando i pazienti assumono un maggiore controllo delle loro decisioni ed esigenze sanitarie, inevitabilmente spingono il sistema sanitario a cambiare. Per questo motivo l’industria dovrà muoversi verso lo sviluppo di strategie che soddisfino le esigenze e le aspettative dei pazienti di oggi.

L’Agenzia Italiana del Farmaco è consapevole della vera e propria rivoluzione paziente-centrica che è in corso e ormai da tempo lavora per favorire l’empowerment e l’educazione del paziente al fine di facilitarne la partecipazione nei percorsi di sperimentazione, sviluppo e monitoraggio dei farmaci. L’AIFA riconosce  il loro importante ruolo in ambito regolatorio, sentendo il dovere morale di contribuire a renderli parte integrante del sistema, informati su tutti gli aspetti che possono contribuire a migliorare le scelte in campo sanitario. In questa direzione si muove l'accordo di collaborazione tra AIFA ed EUPATI (European Patients' Academy on Therapeutic  Innovation) per potenziare la consapevolezza dell’opinione pubblica sull’inclusione  dei pazienti nel processo regolatorio.

5. Approcci di marketing guidati dall’analisi

Cresce sempre più velocemente il numero delle interazioni digitali con i medici, i fornitori, i payers e pazienti. Dal 2016 in poi le strategie guidate dall’analisi plasmeranno l’industria del marketing in modo ancora più efficiente e redditizio. Il mondo dei Big Data rappresenta il futuro del marketing farmaceutico: l’accessibilità dei dati dei consumatori, in combinazione con gli strumenti che permettono di estrarre rapidamente le informazioni, aprirà la strada a strategie mirate ed efficaci. Utilizzando i Big Data, il metodo predittivo e le capacità di analisi, sarà possibile individuare le migliori combinazioni di messaggi per i medici e fornire loro le informazioni più utili per la guida del paziente verso risultati ottimali.

Correlando grandi quantità di dati con i comportamenti reali delle persone, la cosiddetta “scienza dei dati” (data science) avrà un ruolo fondamentale. Essa ha il potere di fare ciò che gli individui non possono fare: raccogliere e collegare tutte le informazioni disponibili, suggerendo rapidamente il miglior canale e il miglior messaggio per ogni singola persona.

6. Mobile Optimization

Nel 2016 il numero degli utenti di smartphone nel mondo supererà i 2 miliardi e raggiungerà i 2.56 miliardi entro il 2018. Molti di essi fanno parte dei millennials, una popolazione che non abbandona mai e poi mai il proprio cellulare. Questi oltre 2 miliardi di utenti sempre connessi sono potenziali ricercatori di informazioni sanitarie e pazienti, in un mondo che avrà il mobile al centro dei suoi piani di marketing e di vendite.

Se l’utente finale è un paziente o un medico, l’informazione deve adattarsi facilmente al flusso del suo processo decisionale, nonché essere disponibile in tutti i formati e facilmente fruibile. Di fronte a pazienti sempre più informati, che seguono la ricerca e comunicano tra di loro, il modello di marketing del futuro avrà bisogno di evolversi, focalizzandosi non tanto sui brand quanto sugli outcome clinici e sulla maggiore soddisfazione del paziente, fornendo soluzioni attraverso il mobile marketing. Le app, ad esempio, potranno essere utilizzate come tramite tra il prescrittore e il paziente per capire la sua esperienza rispetto all’utilizzo di un farmaco oppure per consentire al medico o al paziente di verificare i livelli di disponibilità dei medicinali nelle farmacie.

7. Smart Medical Technologies

Stando ai risultati di una recente ricerca, nel corso dell’ultimo anno il 22% degli intervistati ha utilizzato mezzi tecnologici per visualizzare, memorizzare e trasmettere documentazione sanitaria, rispetto al dato del 2013 pari al 13%. L’utilizzo è stato maggiore per le persone con malattie croniche importanti: il 32% rispetto al 19% nel 2013.

Si prevede che i progressi tecnologici, insieme a quelli scientifici, cambieranno in modo significativo il mondo della salute. Gli investimenti vanno, infatti, sempre più verso le tecnologie emergenti per fornire soluzioni sanitarie innovative, utilizzando i sensori, l’analisi dei dati, la bioinformatica e i software avanzati. Il risultato sarà un ambiente medico che si avvale delle tecnologie “intelligenti” per migliorare i processi decisionali in sanità e i risultati per i pazienti.

8. Reputation Management

Non si può negare che esista un problema di reputazione per l’industria farmaceutica. In un sondaggio del 2015 il 61% degli intervistati ha dichiarato che sarebbe propenso a fidarsi di una società farmaceutica. Nonostante il dato riporti un miglioramento rispetto al passato (53% nel 2009), i pazienti americani valutano la reputazione aziendale dell’industria farmaceutica multinazionale come la seconda più bassa tra i settori dell’assistenza sanitaria, superiore solo a quella delle assicurazioni sanitarie a scopo di lucro. L’industria farmaceutica è chiamata, dunque, a dimostrare che veramente si preoccupa dei pazienti, ad esempio creando vere e proprie partnership con i gruppi di difesa dei pazienti e dimostrando di essere disponibile al dialogo, piuttosto che di costituire solo un business concentrato sul profitto.

9. Healthcare Disrupters

Di fronte allo sviluppo inesorabile dell’e-health, del mobile-health e delle nuove tecnologie mediche,  decine di aziende come Apple, DuPont, General Electric, Google, IBM e Samsung stanno scuotendo il settore delle scienze della vita. L’ingresso delle aziende tecnologiche e ingegneristiche nel campo della ricerca medica costituisce una buona notizia per i pazienti, poiché esse possono offrire nuovi strumenti e intuizioni per giungere a migliori opzioni terapeutiche.

10. New Health Economy

I progressi tecnologici, l’empowerment del paziente e l’aumento della domanda da parte della popolazione stanno inaugurando una nuova era nel settore della sanità. Nella New Health Economy i “pazienti” sono in primo luogo “consumatori”, che in libertà e con responsabilità prendono decisioni e spendono il proprio denaro. La mera raccolta di dati viene sostituita dall’analisi, tendendo ad anticipare i problemi prima che si verifichino. Gli individui sono “co-creatori” delle decisioni sulla salute, disposti a spendere di più per gli strumenti che li aiutano a vivere bene. Si stima, infatti, che le opportunità di guadagno nella New Health Economy, la più significativa reingegnerizzazione del sistema sanitario degli Stati Uniti che si sia mai avuta, superino i 2.8 bilioni di dollari.

Per approfondire, leggi l’articolo su PharmaVoice

Published on: 01 February 2016