Il Comitato per le Terapie Avanzate (CAT) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) consiglia ai pazienti e ai cittadini di non ricorrere a terapie cellulari non regolamentate, che potrebbero non essere sicure o efficaci.

Il parere del CAT è stato formulato in risposta a persone, aziende e ospedali che promuovono terapie cellulari non validate scientificamente quali cure per un'ampia gamma di patologie tra cui cancro, malattie cardiovascolari, autismo, paralisi cerebrale, distrofia muscolare e perdita della vista. Questi trattamenti possono esporre i pazienti a gravi rischi, a fronte di benefici ridotti o assenti.

I pazienti che ricorrono a terapie cellulari non validate scientificamente o non regolamentate hanno riportato effetti collaterali gravi, a volte fatali, tra cui infezioni, reazioni immunitarie indesiderate, formazione di tumori, perdita della vista ed emorragie cerebrali.

Le terapie cellulari sono trattamenti che utilizzano le cellule del paziente o di un donatore. L'uso di sangue e di cellule per il trapianto è una pratica medica consolidata. Tuttavia, se le cellule non sono utilizzate per la stessa funzione essenziale nel paziente ricevente come nel donatore o se queste sono manipolate in modo sostanziale, non si può parlare di trapianti e non è possibile supporne la sicurezza i benefici. Per questo motivo, tali terapie sono regolamentate nell'UE come prodotti medicinali.

Il rapido evolvere della tecnologia nel campo delle terapie cellulari offre nuove interessanti opportunità per il trattamento di varie malattie, tra cui molte considerate attualmente incurabili.

Il CAT sottolinea che, affinché i pazienti possano beneficiare della promessa delle terapie cellulari, sono essenziali studi clinici ben progettati per la sicurezza e i benefici di queste terapie. Tali studi sono necessari non solo per comprendere la sicurezza e i vantaggi delle terapie innovative, ma anche per tutelare l’incolumità, la dignità e i diritti dei pazienti. Studi clinici ben progettati permettono anche di informare i pazienti circa i benefici e i rischi potenziali dei trattamenti e possono essere utilizzati per sostenere l'autorizzazione nell’Unione Europea, generando così un beneficio per un numero maggiore di pazienti.

Nel valutare i dati derivanti dagli studi clinici effettuati con terapie cellulari, il CAT verifica anche che la qualità di tali prodotti sia adeguatamente controllata. Una volta che questi prodotti vengono autorizzati nell'Unione Europa, l’EMA e le agenzie nazionali per i medicinali ne monitorano la sicurezza in modo costante e condividono le informazioni per consentire l’adozione di decisioni rapide a livello dell'UE allo scopo di proteggere la salute dei pazienti.

Eludere le procedure di autorizzazione all’immissione in commercio e alla sperimentazione clinica rende difficile comprendere e documentare gli effetti delle terapie cellulari, privando così i futuri pazienti dell'accesso a trattamenti potenzialmente curativi.

Il CAT continuerà ad adoperarsi per contribuire allo sviluppo di nuove terapie cellulari e di altre terapie avanzate, con l'obiettivo di aumentare l'accesso tempestivo a trattamenti potenzialmente in grado di cambiare la vita.

I pazienti o le loro famiglie, qualora stiano prendendo in considerazione il ricorso a terapie cellulari, devono rivolgersi ai professionisti sanitari per ottenere informazioni sui benefici e i rischi del trattamento e per conoscere l’autorità che le ha approvate. Possono anche contattare direttamente le agenzie nazionali per i medicinali o l’EMA.

Pubblicato il: 28 aprile 2020