L’inclusione di medicinali nell’elenco istituito ai sensi della Legge n. 648/96 viene effettuata dall’AIFA, previa valutazione di una richiesta documentata da parte di Associazioni dei malati, Società scientifiche, Aziende Sanitarie/ospedaliere, Università, clinici o su indicazione della CSE di AIFA.

La richiesta di inserimento deve essere trasmessa esclusivamente in formato elettronico all'indirizzo di posta elettronica 648.fondo5@aifa.gov.it compilando il dossier di richiesta secondo il modulo riportato nel box "Dossier per richiesta di inserimento di medicinali nell’elenco ai sensi della Legge n. 648/96".

La richiesta viene dapprima valutata dal Segretariato di Supporto e Coordinamento dell’Area Pre-Autorizzazione, che esprime un parere non vincolante, e successivamente dalla CSE dell’AIFA, che esprime il parere finale.

A seguito del parere favorevole della CSE, la richiesta viene trasmessa al CdA dell’Agenzia che valuta l’impatto sulla spesa farmaceutica e delibera in merito alla rimborsabilità o meno del singolo medicinale.

In caso di deliberazione favorevole anche da parte del CdA, il medicinale viene inserito nell’elenco, istituito ai sensi della Legge n. 648/96, tramite provvedimento pubblicato nella Gazzetta Ufficiale Italiana – Serie Generale.

I medicinali inseriti in elenco verranno monitorati secondo la cadenza e le indicazioni allegate al provvedimento, per ciascun paziente devono essere trasmessi all’ AIFA (esclusivamente all’indirizzo 648.fondo5@aifa.gov.it) e all’assessorato alla Salute i seguenti dati: 

• Età e sesso 

• Data d’inizio del trattamento 

• Decorso clinico secondo i parametri individuati nel provvedimento di inserimento 

• Eventi avversi 

• Data e causa dell’eventuale interruzione del trattamento 

• Data dell’eventuale conclusione del piano terapeutico 

La mancata ricezione dei dati comporterà una rivalutazione dell’opportunità di mantenere il medicinale nell’elenco. 

a) Consenso informato scritto del paziente dal quale risulti che lo stesso è consapevole della incompletezza dei dati relativi alla sicurezza ed efficacia del medicinale per l'indicazione terapeutica proposta.

b) Piano terapeutico e prescrizione da parte di strutture specializzate ospedaliere o universitarie o di istituti di ricovero e cura a carattere scientifico.

c) Dispensazione tramite il servizio farmaceutico delle strutture prescrittrici, ove possibile, oppure del servizio farmaceutico dell’azienda sanitaria locale di residenza del paziente.

I dati relativi alla spesa dei medicinali inseriti in elenco devono essere comunicati dalle strutture interessate agli assessorati alla salute della Regione di competenza, che devono trasmetterli  ad AIFA, esclusivamente all’indirizzo 648.fondo5@aifa.gov.it ogni tre mesi. 

La mancata ricezione di tali dati comporterà una rivalutazione dell'opportunità di mantenere il relativo medicinale nell'elenco.
 

A partire dal 2007 l’elenco della 648/96 è stato integrato da una apposita sezione che comprende i medicinali che possono essere utilizzati per una o più indicazioni terapeutiche diverse da quelle autorizzate  in base a un uso consolidato supportato da dati di letteratura, nel trattamento di patologie nell'adulto e nella popolazione pediatrica per le quali manca un’alternativa terapeutica autorizzata.