La consulenza scientifica fornita nelle fasi precoci dello sviluppo di un farmaco dall’agenzia regolatoria, a partire dalla progettazione della sperimentazione clinica, aumenta i tassi di successo, riduce i tempi complessivi e la portata delle obiezioni riscontrate in fase di valutazione dei dossier registrativi. È  uno strumento fondamentale per sostenere lo sviluppo di farmaci efficaci, sicuri e di alta qualità, e tutela anche i pazienti preservandoli dal partecipare a studi clinici che hanno poche probabilità di portare all'approvazione di nuovi medicinali.

È quanto emerge da un’analisi dei risultati delle domande di autorizzazione all’immissione in commercio tra il 2008 e il 2012 condotta dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e dal suo Scientific Advice Working Party (SAWP) e pubblicata su Nature Reviews Drug Discovery. La maggior parte dei piani di sviluppo clinico presentati per la consulenza scientifica (EMA), prima di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio, sono stati giudicati non idonei per la futura valutazione del rapporto rischio-beneficio. Le aziende che hanno modificato i loro piani di sviluppo clinico in conformità alle raccomandazioni dell’EMA hanno avuto maggiori probabilità di ottenere un'autorizzazione all'immissione in commercio. L’EMA, attraverso il SAWP, fornisce consulenza scientifica alle aziende nel corso dello sviluppo di un farmaco per aiutarle a progettare trial scientificamente validi e che generino dati adeguati per la valutazione del rischio-beneficio da parte del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP).

Anche l’AIFA, a partire dal 2011, svolge un’intensa attività di consulenza scientifica alle aziende. Ad oggi sono state concluse oltre 60 procedure di scientific advice nazionale e 33 sono in corso di definizione.

Tornando all'analisi dei dati proposta dall’EMA, è emerso che:

• due programmi su tre presentati per la consulenza scientifica presentavano disegni di studio inadeguati a generare i dati per la valutazione dei benefici e dei rischi del medicinale;
• un disegno di studio ritenuto accettabile al momento della consulenza scientifica, o modificato per conformarlo alle raccomandazioni contenute nella consulenza scientifica, hanno mostrato una probabilità superiore di esito positivo con tassi di successo rispettivamente dell’84% e dell’86%, rispetto al 41% per quei disegni carenti non adattati in base alle raccomandazioni contenute nello SA;
• la conformità ai pareri scientifici sul disegno del trial clinico è stata associata a una riduzione delle obiezioni principali sollevate dal CHMP durante la valutazione della domanda e a una procedura di valutazione, in media,  di 61 giorni più breve, il che significa che questi farmaci possono essere disponibili prima per i pazienti.

Alcuni farmaci non riescono a ottenere l'autorizzazione all'immissione in commercio a causa delle carenze nella progettazione della sperimentazione clinica e dell'impossibilità di dimostrare che i benefici siano superiori ai rischi. Ciò – spiega l’EMA – non solo priva i pazienti di nuovi farmaci, ma significa anche che possono essere arruolati per partecipare a studi clinici non adatti a generare dati per la valutazione regolatoria.

La consulenza scientifica offre l'opportunità di avviare un dialogo scientifico su tutti gli aspetti dello sviluppo di un farmaco, compresa la progettazione della sperimentazione clinica, pertanto dovrebbe essere richiesta con sufficiente anticipo per garantire che, se necessario, possano essere attuate le opportune modifiche.

La richiesta di consulenza scientifica – precisa l’EMA – è volontaria e gli sponsor non sono obbligati a conformarsi ad essa. Gli SA non costituiscono una garanzia per le aziende farmaceutiche di ottenere un'autorizzazione all'immissione in commercio. La valutazione dei dati che sono stati generati attraverso il programma di sviluppo da parte di un’azienda è indipendente dalla consulenza scientifica. Una raccomandazione positiva sull’autorizzazione all'immissione in commercio da parte del CHMP dell'EMA si basa su una valutazione della conclusione di un rapporto complessivo beneficio-rischio positivo.

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Pubblicato il: 22 aprile 2015