L’Agenzia Europea dei Medicinali ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Unituxin (dinutuximab) nel trattamento dei pazienti pediatrici con neuroblastoma ad alto rischio. Il farmaco dovrà essere usato nei pazienti che hanno ottenuto una risposta al trattamento con chemioterapia, seguito da terapia mieloablativa e trapianto autologo di cellule staminali.

Il neuroblastoma è un tumore raro che ha origine dalle cellule nervose immature e si sviluppa tipicamente nei bambini al di sotto dei cinque anni d’età. In molti casi è presente alla nascita, ma viene diagnosticato solo dopo, quando il tumore si è già diffuso ad altre parti del corpo e il bambino comincia a mostrare i sintomi della malattia. I pazienti con la forma ad alto rischio hanno una probabilità di sopravvivenza più bassa rispetto alle altre forme di neuroblastoma e l’anticorpo monoclonale raccomandato dall’EMA offre un’opzione di trattamento necessaria per prolungare la sopravvivenza in questo gruppo di pazienti.

Poiché il neuroblastoma è una malattia rara, il medicinale ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dal Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) nel 2011. L’opinione del CHMP sarà inviata alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione sull’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’Unione Europea. Una volta concessa l’autorizzazione, ogni Stato Membro dovrà prendere una decisione sul prezzo e il rimborso in base al potenziale ruolo ed utilizzo di questo farmaco nel contesto del proprio Sistema Sanitario nazionale.

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