L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per tolvaptan, un farmaco indicato per rallentare la formazione di cisti e la perdita di funzionalità renale negli adulti affetti da rene policistico (malattia renale policistica autosomica dominante, ADPKD). L'uso di tolvaptan è raccomandato per pazienti con funzioni renali normali o moderatamente ridotte e con malattia in rapida progressione.

Il rene policistico è una malattia che colpisce approssimativamente quattro persone ogni diecimila nell'Unione Europea; si tratta di una condizione ereditaria caratterizzata dalla crescita di numerose cisti piene di liquido nei reni e in altri organi. La crescita delle cisti può compromettere la funzionalità dei reni e causare insufficienza renale. Nell'Unione Europea non c'è un farmaco specificatamente autorizzato per il trattamento di questa patologia; le terapie attualmente in uso sono mirate a curarne i sintomi e le complicanze. Tolvaptan, un antagonista del recettore V2 della vasopressina, è già autorizzato in Europa, in un dosaggio differente, per il trattamento dell'iponatriemia.

Il parere favorevole sul tolvaptan espresso dal Comitato per i medicinali a uso umano (CHMP) dell'EMA è basato su uno studio clinico effettuato su 1445 adulti affetti da ADPKD, i cui risultati hanno evidenziato, nell'arco di tre anni, una più lenta progressione della malattia negli individui trattati col farmaco rispetto a coloro a cui era stato somministrato il placebo. Il CHMP ha raccomandato il monitoraggio addizionale per il rischio di danni epatici legati all'uso di tolvaptan, dal momento che lo studio ha rilevato,  fra coloro ai quali era stato somministrato il farmaco, un maggior numero di gravi reazioni avverse a livello epatico rispetto ai pazienti trattati col placebo. Sebbene nello studio non sia stato registrato alcun caso di insufficienza epatica, è possibile che l'utilizzo di tolvaptan in una più ampia popolazione di soggetti con rene policistico causi danni al fegato che potrebbero progredire poi in insufficienza epatica. L'utilizzo di tolvaptan deve essere iniziato e monitorato sotto la supervisione di medici con esperienza nel trattamento dell'ADPDK.

Il medicinale ha ottenuto la designazione a farmaco orfano; questa designazione, con gli incentivi procedurali che comporta, rappresenta uno dei più importanti strumenti a disposizione dell'Agenzia Europea dei Medicinali per incoraggiare lo sviluppo di farmaci destinati ai pazienti affetti da patologie rare.

Leggi la notizia sul sito dell'EMA