La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il farmaco defibrotide per il trattamento della malattia veno occlusiva epatica grave (VOD) in adulti e bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).

La VOD è una condizione caratterizzata da una lesione tossica dei sinusoidali del fegato che causa un'ostruzione delle piccole vene epatiche. Nella forma più grave della malattia può esserci una insufficienza funzionale multi-organica e una mortalità che è stata riportata essere superiore all’80%. È una complicanza del HCST che si esegue come trattamento curativo nei pazienti con tumori maligni del sangue e del midollo osseo.

L'efficacia del farmaco nella cura della VOD in pazienti sottoposti a TCSE è stata valutata in 528 pazienti trattati in tre studi: due studi clinici prospettici e uno studio ad accesso allargato.

Gli studi hanno dimostrato vantaggi significativi in termini di sopravvivenza nei pazienti trattati con il farmaco. Nello specifico, gli studi hanno evidenziato la percentuale di pazienti ( dal 38 al 45%)che erano ancora vivi 100 giorni dopo il trapianto. Per i pazienti che non hanno ricevuto il farmaco ma che hanno ricevuto solo terapia di supporto o interventi diversi i tassi di sopravvivenza previsti nei 100 giorni dopo il trapianto erano significantemente più bassi  (dal 21 al 31 %).

Gli effetti indesiderati più comuni registrati nei pazienti trattati con il farmaco sono stati: ipotensione, diarrea, vomito, nausea ed epistassi. Il farmaco ha anche il potenziale di causare effetti collaterali quali emorragia e reazioni allergiche.

La FDA ha concesso al farmaco la designazione di farmaco orfano e la revisione prioritaria. La designazione di farmaco orfano fornisce incentivi per assistere e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. La revisione prioritaria è concessa ai farmaci che offrono un significativo miglioramento in termini di sicurezza ed efficacia nel trattamento di gravi patologie.

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