La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Vonvendi, un fattore di Von Willebrand (VWF) ricombinante, destinato ai pazienti di età superiore ai diciotto anni affetti dalla malattia di Von Willebrand (VWD). Si tratta del primo fattore di Von Willebrand ricombinante approvato dall’FDA per il trattamento e il controllo degli episodi emorragici in adulti con diagnosi di VWD.

Quella di Von Willebrand è la malattia emorragica ereditaria più comune e colpisce circa l’1% della popolazione degli Stati Uniti; è causata da una carenza o da un difetto del fattore di Von Willebrand, una proteina fondamentale per il normale processo di coagulazione del sangue. I pazienti affetti da VWD possono sviluppare gravi emorragie a livello di naso, gengive e intestino, ma anche di muscoli e articolazioni.

"I pazienti con malattie emorragiche ereditarie dovrebbero discutere con il loro medico le misure più appropriate per ridurre l’emorragia" ha detto Karen Midthun, medico FDA. "L'approvazione di questo farmaco fornisce un'opzione terapeutica aggiuntiva per il trattamento di episodi emorragici nei pazienti con malattia di Von Willebrand".

Due gli studi clinici, a cui hanno preso parte 69 pazienti adulti affetti da VWD, che hanno dimostrato la sicurezza e l'efficacia del medicinale per il trattamento su richiesta e il controllo delle emorragie in diverse parti del corpo. Questi studi non hanno identificato problemi di sicurezza; mentre la reazione avversa più comune osservata nei partecipanti è stata un prurito generalizzato.

L'FDA ha concesso alla terapia la designazione di farmaco orfano.

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