La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato un nuovo impiego di imatinib per il trattamento di bambini con recente diagnosi di leucemia linfoblastica acuta (LLA) cromosoma Philadelphia positiva (Ph +). Imatinib, un inibitore della tirosin-chinasi, blocca le proteine che promuovono lo sviluppo di cellule cancerose. Deve essere usato in combinazione con la chemioterapia per il trattamento di bambini con LLA Ph +.

La LLA è il tipo più comune di cancro pediatrico, che colpisce ogni anno circa 2.900 bambini e progredisce rapidamente se non trattata. I bambini con LLA Ph + hanno un’anomalia genetica che fa sì che le proteine chiamate tirosin-chinasi stimolino il midollo osseo a produrre troppe cellule immature di globuli bianchi. Ciò lascia meno spazio per i globuli bianchi sani necessari per combattere le infezioni.

La sicurezza e l'efficacia del farmaco per questa nuova indicazione sono stati stabiliti in uno studio clinico condotto dal Children’s Oncology Group, supportato dal National Cancer Institute. Lo studio ha arruolato bambini e giovani adulti di 1 anno e più con rischio molto elevato di LLA, definiti come pazienti con una probabilità superiore al 45% di sperimentare complicazioni della malattia entro cinque anni di trattamento. Novantadue pazienti con LLA Ph + sono stati arruolati nello studio e suddivisi in cinque gruppi di trattamento, e ciascun gruppo successivo ha ricevuto un trattamento di maggiore durata di imatinib in combinazione con la chemioterapia.

Cinquanta pazienti con LLA Ph + hanno ricevuto il farmaco per la più lunga durata, e il 70% di questi pazienti non ha avuto recidiva o morte entro quattro anni (sopravvivenza libera da eventi). I risultati hanno anche mostrato che i decessi dei pazienti si è ridotto con l'aumento della durata del trattamento con imatinib in combinazione con la chemioterapia.

Gli effetti indesiderati più comuni osservati nei bambini con LLA Ph + trattati con imatinib in combinazione con la chemioterapia includono diminuzione dei livelli che di neutrofili, diminuzione dei livelli di piastrine nel sangue, tossicità epatica e infezioni.
Imatinib ottenne l'approvazione accelerata nel 2001 per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide cronica (LMC) Ph + con crisi blastica, in fase accelerata o in fase cronica, che abbiano fallito la terapia con interferone-alfa. Da allora è stato approvato per il trattamento di diverse condizioni, da ultimo l’approvazione per il trattamento di bambini con nuova diagnosi di LMC Ph + (2011) e l’approvazione per il trattamento di adulti che abbiano subito la rimozione chirurgica di tumori gastrointestinali stromali Kit-positivi (GIST) (2012).