Pillola dal Mondo n. 1838 - La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Tabrecta (capmatinib) per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) localmente avanzato o metastatico che presentano una mutazione dell’esone 14 di MET (METex14). Contestualmente è stato approvato anche il test CDO FoundationOne (F1CDx) come diagnostica complementare, un dispositivo in vitro di nuova generazione, basato sul sequenziamento, in grado di rilevare diverse mutazioni.

Per l’approvazione di Tabrecta, l’FDA si è basata sui risultati di uno studio clinico i cui partecipanti sono stati trattati con Tabrecta 400 mg per via orale due volte al giorno fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile. Come principale misura dell’efficacia è stato assunto il tasso di risposta globale (ORR), la percentuale di partecipanti che presentavano una certa quantità di contrazione del tumore. Come ulteriore misura di efficacia è stata considerata la durata della risposta (DOR). La popolazione di efficacia includeva 28 pazienti che non erano mai stati sottoposti a trattamento per NSCLC e 69 pazienti già trattati in precedenza. Nei primi, l’ORR ha raggiunto il 68% (4% risposta completa e 64% risposta parziale), mentre negli altri si è attestato al 41%, con risposta parziale in tutti i casi. La durata della risposta è stata di 12 mesi o più nel 47% dei partecipanti che hanno risposto e non avevano mai subito un trattamento per NSCLC in precedenza, percentuale scesa al 32,1% nei partecipanti già trattati.

Edema periferico, nausea, affaticamento, vomito, dispnea e riduzione dell’appetito sono gli effetti indesiderati comuni per i pazienti che assumono Tabrecta, che può causare anche gravi effetti collaterali, tra cui la malattia polmonare interstiziale o la polmonite. Il medicinale può causare anche epatotossicità.

Tabrecta ha ricevuto dall’FDA la designazione di farmaco orfano, Priority Review e Breakthrough Therapy ed è stato approvato con attraverso il percorso di approvazione accelerata.