La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato regorafenib per il trattamento del carcinoma del colon-retto, che dopo il trattamento è progredito e si è diffuso in altre parti del corpo (metastasi).

Si tratta di un inibitore multi-chinasi orale che blocca diversi enzimi che favoriscono la crescita del cancro. Il farmaco è stato esaminato nell'ambito del programma prioritario di revisione della FDA che prevede una revisione semestrale accelerata per i farmaci in grado di offrire importanti progressi nel trattamento o che forniscono un trattamento quando non esiste una terapia adeguata.
Secondo i Centers for Disease Control and Prevention (CDC), il cancro del colon-retto è il terzo tumore più comune negli uomini e nelle donne e rappresenta la terza causa di morte per cancro negli Stati Uniti. Il National Institutes of Health stima che a 143.460 americani sarà diagnosticati il cancro del colon-retto, e 51.690 moriranno per la malattia nel 2012.

La sicurezza e l'efficacia del farmaco sono stati valutati in un singolo studio clinico con 760 pazienti con carcinoma metastatico del colon-retto precedentemente trattati. I pazienti hanno ricevuto  regorafenib o placebo, in modo casuale,  in aggiunta alla migliore terapia di supporto, che comprende trattamenti per aiutare a gestire gli effetti collaterali e i sintomi del cancro. I pazienti hanno ricevuto il trattamento fino a quando i loro tumori sono progrediti  o gli effetti collaterali sono divenuti inaccettabili.

I risultati dello studio hanno mostrato che i pazienti trattati con regorafenib hanno  vissuto in media 6,4 mesi rispetto ai cinque mesi nei pazienti trattati con placebo.

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