La Food and Drug Administration ha approvato tasimelteon, un agonista recettoriale della melatonina per il trattamento della sindrome da ciclo sonno-veglia alterato (non-24-hour sleep disorder) nei pazienti non vedenti.

La patologia in questione costituisce un impedimento, per questi soggetti, a seguire il normale orario giornaliero, a causa della mancata sincronizzazione del ciclo sonno-veglia con il ciclo notte-giorno.
I pazienti possono avere difficoltà ad addormentarsi o a continuare a dormire e possono svegliarsi storditi o sentirsi come se avessero bisogno di maggiore riposo. Le persone affette da sindrome “non-24” potrebbero avvertire che i loro cicli di sonno-veglia si sono invertiti, ovvero che hanno bisogno di dormire durante il giorno e di rimanere svegli la notte.

"Questa sindrome può impedire alle persone non vedenti di seguire il normale ciclo giornaliero che tutti noi diamo per scontato", ha detto Eric Bastings, MD, vice direttore della Division of Neurology Products nel Center for Drug Evaluation and Research dell'FDA. "Tasimelteon può migliorare la capacità di dormire la notte e di essere attivi durante il giorno".

Sebbene la maggior parte delle persone non vedenti siano ancora in grado di percepire la luce abbastanza bene da prevenire l’insorgenza della sindrome, è stato calcolato che fino a 100.000 persone negli Stati Uniti sono affette da questo disturbo e non riescono a percepire abbastanza luce per stabilire un normale ciclo di sonno. La sindrome “non-24” può verificarsi a qualsiasi età.

L'efficacia del medicinale è stata valutata in 104 pazienti che hanno partecipato a due trial clinici con soggetti ciechi che presentavano la sindrome. La terapia, confrontata con placebo, ha offerto un significativo miglioramento sia nella durata del sonno durante la notte, sia nella diminuzione delle ore di sonno durante il giorno.

Negli studi clinici, gli effetti indesiderati più comuni riportati dai pazienti trattati sono stati cefalea, enzimi epatici elevati di alanina aminotransferasi nel sangue, incubi o sogni insoliti, sonno disturbato, infezioni delle vie respiratorie superiori o del tratto urinario e sonnolenza.

Tasimelteon può mettere in pericolo le attività che richiedono completa attenzione mentale e deve essere assunto al tempo stesso ogni sera prima di coricarsi e l’attività deve essere limitata dopo l'assunzione del farmaco.

Tasimelteon è stato valutato con “Priority review”, un programma che permette una revisione più rapida per i farmaci che sono destinati a trattare gravi condizioni e che mostrano di poter fornire, potenzialmente, progressi significativi nella sicurezza e nell'efficacia della diagnosi o prevenzione delle problematiche.

Il farmaco è stato inoltre designato come farmaco “orfano”.

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