La statunitense Food and Drug Administration ha approvato Gilenya (fingolimod) per il trattamento della sclerosi multipla recidivante (SM) nei bambini maggiori di 10 anni di età. Si tratta della prima approvazione da parte dell’FDA di un farmaco per il trattamento della SM nei pazienti pediatrici.

Gilenya è stato approvato per la prima volta dall’FDA nel 2010, per il trattamento degli adulti con SM recidivante.

La maggior parte delle persone con SM sperimenta i primi sintomi, come problemi alla vista o debolezza muscolare, tra i 20 ei 40 anni, mentre dal 2 al 5% delle persone con SM i sintomi insorgono prima dei 18 anni. Le stime suggeriscono che negli Stati Uniti bambini e adolescenti affetti da SM siano tra gli 8.000 e i 10.000.

La sperimentazione clinica che ha valutato l’efficacia di Gilenya nel trattamento di pazienti pediatrici con SM ha incluso 214 pazienti di età compresa tra 10 e 17 anni e ha confrontato Gilenya con un altro farmaco per la SM, l’interferone beta-1a. Nello studio, l’assenza di recidive dopo 24 masi di trattamento è stata raggiunta nell’86% dei pazienti trattati con Gilenya, rispetto al 46% di quelli trattati con interferone beta-1a.

Gli effetti collaterali di Gilenya nei partecipanti al trial pediatrico erano simili a quelli osservati negli adulti. I più comuni sono stati mal di testa, aumento degli enzimi epatici, diarrea, tosse, influenza, sinusite, mal di schiena, dolore addominale e alle estremità.

Gilenya deve essere dispensato con una Guida che descrive importanti informazioni sugli usi e sui rischi del farmaco. I rischi gravi includono il rallentamento della frequenza cardiaca, soprattutto dopo la prima dose. Gilenya può aumentare il rischio di infezioni gravi. I pazienti devono essere monitorati durante il trattamento e nei due mesi successivi. In pazienti trattati con Gilenya è stata riportata la leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), una rara infezione al cervello che di solito porta a una grave disabilità o alla morte. I casi di PML si presentano solitamente in pazienti con sistema immunitario indebolito. Gilenya può causare problemi di vista e aumentare il rischio di gonfiore e restringimento dei vasi sanguigni nel cervello (sindrome dell’encefalopatia posteriore reversibile). Altri rischi gravi includono problemi respiratori, danni al fegato, aumento della pressione sanguigna e cancro della pelle. Gilenya può causare danni allo sviluppo del feto.

L’FDA ha esteso l’approvazione di Gilenya, designato Breakthrough Therapy, con Priority Review.