Il comitato per i medicinali ad uso pediatrico (PDCO) dell'Agenzia Europea dei Medicinali ha rilasciato il primo rapporto quinquennale per la Commissione Europea sull'esperienza acquisita in merito al regolamento pediatrico entrato in vigore nel 2007.

Da allora le aziende farmaceutiche hanno avuto l'obbligo giuridico di sviluppare nuovi farmaci per i bambini, così come per gli adulti, attraverso un Piano di Indagine Pediatrica (PIP), a meno che non ottengano l'esenzione. Un obbligo analogo vale anche, in alcuni casi, per i medicinali che sono già autorizzati nell'UE. Le aziende farmaceutiche che sviluppano un medicinale per bambini secondo i requisiti del regolamento possono ottenere premi specifici (per esempio, un prolungamento della durata del brevetto).

Tutte le domande di PIP e le deroghe devono essere presentate all'esame del PDCO, l'organismo scientifico incaricato di discutere lo sviluppo di medicinali pediatrici, che deve concordare con le aziende farmaceutiche sugli studi clinici, le forme farmaceutiche e le dosi da somministrare nei bambini (da 0 a 18 anni). Questi studi possono essere differiti, ad esempio se il PDCO ritiene che sia necessaria l'esperienza negli adulti prima che siano condotte sperimentazioni cliniche pediatriche. Inoltre, il PDCO può concedere una deroga all'obbligo di sviluppare un farmaco nei pazienti pediatrici quando la condizione trattata dal farmaco non esiste nei bambini, quando la medicina non è in grado di offrire alcun beneficio per i bambini o quando non è sicuro utilizzare il prodotto nei bambini. Ciò consente di evitare inutili studi pediatrici.

I dati dei primi cinque anni

Dalla prima riunione del luglio 2007 fino a gennaio 2013, il PDCO ha valutato 1.340 nuove richieste di PIP o deroghe per prodotti specifici, di cui il 76% correlate a nuovi medicinali (non autorizzati al momento del PIP o domande di deroga). Per 613 di queste richieste, il PDCO ha adottato pareri concordanti sul PIP (la maggior parte dei quali comprendono un rinvio di uno o più studi).
In totale, 29 PIP sono stati completati nel pieno rispetto del parere PDCO e hanno portato a nuove indicazioni pediatriche, per 24 farmaci, e a nuove forme farmaceutiche appropriate per i bambini, per sette farmaci. Anche i dati degli altri cinque PIP completati hanno fornito importanti informazioni, che non supportano l'uso nei bambini, ma ciò è stato specificato nelle informazioni sul prodotto, a beneficio degli operatori sanitari.

Tra il 2008 e il 2012, 10 nuovi medicinali sono stati autorizzati con un'indicazione pediatrica da parte della Commissione Europea sulla base del parere scientifico dell'Agenzia. Nello stesso periodo, 30 prodotti medicinali già autorizzati a livello centrale (18) o nazionale (12) hanno ricevuto una nuova indicazione pediatrica.
Infine, i risultati degli studi pediatrici preesistenti, presentati all'Agenzia, hanno portato finora a 65 modifiche alle informazioni del prodotto per 149 principi attivi analizzati da un apposito Comitato degli Stati membri, ospitato dall'Agenzia, il Gruppo di Coordinamento per le Procedure di Mutuo Riconoscimento e Decentrate (CMDh).

I progetti per il 2013 e oltre

l'Agenzia e il PDCO hanno pianificato di lavorare nel 2013 e oltre nelle seguenti aree:

• semplificazione delle procedure per la presentazione dei PIP;
• ulteriore aumento di trasparenza sulle attività del PDCO, con la pubblicazione di pareri completi, tra cui gli elementi chiave degli studi, e di un nuovo documento, “sintesi del parere del PDCO”, scritto in un linguaggio semplice per tutte le parti interessate;
• ampliamento del ruolo della rete europea di ricerca pediatrica presso l'Agenzia Europea dei Medicinali (Enpr-EMA) per facilitare e coordinare i test clinici nei bambini;
• incremento delle attività di monitoraggio sulla realizzazione del PIP;
• un piano per i dati da fornire alla Commissione europea per il rapporto sui dieci anni del regolamento pediatrico;
• un maggiore coinvolgimento dei bambini e dei loro genitori nella definizione del parere.

Nel 2012, l'Agenzia ha avviato una consultazione pubblica su un documento orientativo che riguarda il coinvolgimento dei bambini e dei giovani nel PDCO, descrivendo i suoi progetti per sviluppare un quadro di interazione che illustri come il punto di vista dei bambini e dei giovani possa essere incorporato all’interno del lavoro del Comitato. Il PDCO sta attualmente riesaminando tutti i commenti ricevuti.

Leggi sul sito dell'EMA

Pubblicato il: 03 aprile 2013