La Food and Drug Administration ha concesso l'approvazione accelerata per daratumumab per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno tre trattamenti precedenti. Daratumumab, informa l’FDA, è il primo anticorpo monoclonale approvato per il trattamento del mieloma multiplo.

Il mieloma multiplo è un tumore che colpisce le plasmacellule che si trovano all’interno del midollo osseo, una componente molto importante del sistema immunitario.

Le cellule cancerose si moltiplicano, producono una proteina anomala e spingono fuori altre cellule ematiche sane dal midollo osseo. La malattia può provocare un indebolimento del sistema immunitario e causare problemi ossei o renali. Il National Cancer Institute stima che ci saranno 26.850 nuovi casi di mieloma multiplo e 11.240 decessi correlati negli Stati Uniti nell’anno in corso.

"Prendere di mira le proteine ​​che si trovano sulla superficie delle cellule tumorali ha portato allo sviluppo di importanti trattamenti oncologici", ha detto Richard Pazdur, Direttore dell'Ufficio dei prodotti ematologici ed oncologici nel Centro FDA per la valutazione dei farmaci e della ricerca. "Daratumumab offre un'ulteriore opzione di trattamento per i pazienti affetti da mieloma multiplo che sono diventati resistenti ad altre terapie".

Daratumumab, somministrato tramite infusione, è un anticorpo monoclonale che funziona aiutando alcune cellule nelle cellule del sistema immunitario ad attaccare quelle tumorali.

La sicurezza e l'efficacia del farmaco sono state dimostrate in due studi in aperto (open label). In uno studio di 106 partecipanti che hanno ricevuto daratumumab, il 29 per cento dei pazienti ha registrato una riduzione totale o parziale nel carico tumorale, durata per una media di 7,4 mesi. Nel secondo studio di 42 partecipanti a cui è stato somministrato il farmaco, il 36 per cento ha avuto una riduzione totale o parziale nella massa tumorale.

Gli effetti indesiderati più comuni di daratumumab erano reazioni correlate all'infusione, stanchezza, nausea, mal di schiena, febbre e tosse. Daratumumab  può anche provocare linfopenia, neutropenia, leucopenia, anemia e trombocitopenia.

Le banche del sangue, comunica l’FDA, devono essere informate che i pazienti stanno ricevendo daratumumab perché il farmaco può interferire con alcuni test, come lo screening degli anticorpi, per i pazienti che hanno bisogno di una trasfusione di sangue. Le donne in gravidanza non dovrebbero utilizzare Darzalex, e le donne che pianificano una gravidanza dovrebbero usare metodi contraccettivi efficaci durante e per almeno tre mesi dopo il trattamento.

La FDA ha designato il farmaco come “breakthrough therapy” basandosi su evidenze cliniche preliminari che suggeriscono come, se approvato, daratumumab possa offrire un notevole miglioramento rispetto alle terapie disponibili. Il farmaco ha ricevuto anche la revisione prioritaria e la designazione come farmaco orfano.

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Published on: 18 November 2015