La statunitense Food and Drug Administration ha approvato lenvatinib per il trattamento di pazienti con carcinoma della tiroide differenziato progressivo (DTC) refrattario al trattamento con terapia allo iodio radioattivo.

Il tipo più comune di cancro della tiroide, DTC, è una crescita cancerosa della ghiandola tiroidea, che si trova nel collo e aiuta a regolare il metabolismo del corpo. Il National Cancer Institute stima che a 62.980 americani è stato diagnosticato un cancro alla tiroide e nel 2014 1.890 persone sono morte per questa malattia. Il lenvatinib è un inibitore della chinasi, che agisce bloccando alcune proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere e dividersi.

Lenvatinib è stato esaminato nell'ambito del programma di revisione prioritaria della FDA, che prevede una valutazione accelerata dei farmaci in grado di offrire un significativo miglioramento nella sicurezza o efficacia rispetto alle terapie disponibili nel trattamento di gravi patologie. Il farmaco ha ricevuto anche la designazione di farmaco orfano in quanto destinato al trattamento di una malattia rara.

L'efficacia del farmaco è stata dimostrata in uno studio con 392 partecipanti con DTC progressivo, refrattario alla terapia allo iodio radioattivo, a cui è stato somministrato in modo casuale lenvatinib o un placebo. I pazienti  trattati con lenvatinib hanno mostrato una sopravvivenza libera da progressione mediana significativamente più lunga: 18,3 mesi rispetto a una mediana di 3,6 mesi per i partecipanti che avevano ricevuto un placebo. Inoltre, il 65% dei partecipanti trattati con il farmaco ha presentato una riduzione delle dimensioni del tumore, rispetto al 2% dei partecipanti che avevano ricevuto un placebo.

Gli effetti indesiderati più comuni riscontrati sono stati ipertensione, stanchezza, diarrea, artralgia, mialgia, diminuzione dell'appetito, perdita di peso, nausea, stomatite, mal di testa, vomito, proteinuria, gonfiore e dolore ai palmi delle mani e/o alle piante dei piedi (eritrodisestesia palmo-plantare), dolore addominale e variazioni nel volume o nella qualità della voce (disfonia).

Lenvatinib può causare gravi effetti collaterali, tra cui insufficienza cardiaca, eventi tromboembolici arteriosi, danni al fegato, insufficienza renale, perforazione gastrointestinale, formazione di fistole, prolungamento dell'intervallo QT, ipocalcemia, verificarsi simultaneo di mal di testa, confusione, convulsioni e modifiche visive (sindrome da leucoencefalopatia posteriore reversibile), emorragia,  rischi per il feto nelle pazienti che dovessero rimanere incinte durante il trattamento.

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