La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Rydapt (midostaurin) per il trattamento, in combinazione con la chemioterapia, di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML) appena diagnosticata che presentano una mutazione genetica specifica chiamata FLT3. Insieme al farmaco è stato approvato il test diagnostico LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay, utilizzato per rilevare la presenza della mutazione.

L’AML è un tumore a progressione rapida che si forma nel midollo osseo provocando un incremento di globuli bianchi nel flusso sanguigno. Il National Cancer Institute ha stimato che negli USA le diagnosi relative al 2016 sarebbero 19.930, tra le quali 10.430 decessi.

“Rydapt è la prima terapia mirata per curare i pazienti con AML in combinazione con la chemioterapia” ha affermato Richard Pazdur, Direttore dell’Ufficio dei prodotti per ematologia e oncologia del Centro per la ricerca e valutazione dei farmaci dell’FDA e del Centro oncologico di eccellenza presso la stessa Agenzia. “La capacità di individuare la mutazione del gene con un test diagnostico significa che i medici possono identificare pazienti specifici che possono beneficiare di questo trattamento”.

Rydapt è un inibitore della chinasi che agisce bloccando diversi enzimi che favoriscono la crescita cellulare. Se la mutazione FLT3 viene rilevata in campioni di sangue o midollo osseo utilizzando il test LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay, il paziente può essere ammesso al trattamento con Rydapt in combinazione con la chemioterapia.

La sicurezza e l’efficacia di Rydapt sono state analizzate in uno studio randomizzato di 717 pazienti non trattati in precedenza. I pazienti che hanno ricevuto Rydapt in combinazione con la chemioterapia hanno vissuto più a lungo rispetto a coloro che hanno ricevuto solo la chemioterapia, anche se non è stato possibile valutare in modo affidabile uno specifico tasso di sopravvivenza mediana. Inoltre, i pazienti che hanno ricevuto Rydapt in combinazione con la chemioterapia durante la sperimentazione sono andati avanti più a lungo senza complicazioni (mediana di 8,2 mesi) rispetto agli altri che hanno ricevuto solo la chemioterapia (mediana di 3 mesi).

Gli effetti collaterali di Rydapt includono neutropenia febbrile, nausea, infiammazione delle mucose, vomito, mal di testa, macchie sulla pelle a causa di sanguinamento, dolore muscolo-scheletrico, epistassi, iperglicemia e infezione delle vie respiratorie superiori. Il farmaco non deve essere usato nei pazienti con ipersensibilità a midostaurin o altri ingredienti in Rydapt. Le donne in gravidanza o che allattano non devono assumere Rydapt perché potrebbero danneggiare il feto e il neonato. I pazienti che presentano segni o sintomi di tossicità polmonare dovrebbero smettere di usare Rydapt.

Rydapt è stato approvato anche per gli adulti con alcuni tipi di disturbi ematici rari (mastocitosi sistemica aggressiva, mastocitosi sistemica con neoplasma ematologico associato o leucemia delle cellule mastoidee). L’FDA ha adottato per l’approvazione la Priority Review , concedendo a Rydapt le designazioni di Fast Track (per l’indicazione per la mastocitosi) e Breakthrough Therapy (per l’indicazione per l’AML).