Nel contenzioso tra la Food and Drug Administration (FDA) e Regenerative Sciences, la Corte d’Appello del Distretto della Columbia si è pronunciata a favore dell’Autorità regolatoria statunitense, ribadendo che i trattamenti a base di cellule staminali rientrano a tutti gli effetti nella regolamentazione dei farmaci.

Regenerative è un’azienda che detiene una tecnica non chirurgica conosciuta come il Metodo Regenexx, in uso in licenza esclusiva a una clinica in Colorado dove il suo inventore opera. La procedura prevede il  prelievo di campioni di midollo osseo e di sangue da un paziente, la coltura delle cellule staminali che vengono successivamente mescolate con doxiciclina e l’infusione della miscela così ottenuta nel paziente stesso, per il trattamento di dolori a muscoli, tendini, ossa e articolazioni.

Questa la questione del contenzioso: secondo la FDA la miscela di cellule staminali utilizzata nel Metodo Regenexx è un farmaco a tutti gli effetti, che deve essere dunque regolato dal  Federal Food, Drug and Cosmetic  Act (FDCA ), e che deve quindi rispettare le Norme di Buona Fabbricazione  (GMP) e i requisiti di etichettatura applicabili a tutti i farmaci. Al contrario, secondo Regenerative la FDA non avrebbe alcuna autorità sul Metodo Regenexx, che implica l’esercizio della professione medica ed è quindi al di fuori della competenza dell’Ente regolatorio statunitense.

La Corte d’Appello ha rilevato che la miscela di cellule staminali usata nel Metodo Regenexx rispecchia la definizione di farmaco contenuto nel Federal Food, Drug and Cosmetic  Act ,in quanto prodotto derivante principalmente da tessuti umani, destinato al trattamento di malattie ortopediche e con effetti sulle funzioni muscolo-scheletriche.  Inoltre, la Corte ha smentito la tesi di Regenerative, secondo la quale la FDA stava interferendo con la pratica medica, impedendo di eseguire terapie con cellule staminali autologhe. In realtà, ha chiarito il tribunale, “la Food and Drug Administration stava tentando di regolamentare la miscela di cellule staminali e non la procedura stessa”.

La Corte ha ritenuto che la miscela di cellule staminali usata è più che "minimamente manipolata”; la stessa Regenerative, del resto, ha ammesso che la coltura di cellule staminali influisce sulle loro caratteristiche e non ha presentato prove che tali effetti costituiscono una minima manipolazione. La miscela di cellule staminali usata nel Metodo Regenexx non rientra dunque nei requisiti GMP e, inoltre, l’etichetta della siringa per le infusioni non indica adeguate istruzioni per l'uso.

Questo ennesimo tentativo di derogare dal rispetto delle norme sulle GMP è fortunatamente fallito. L’AIFA ricorda, infatti, che le norme GMP per la produzione di medicinali sono regole definite, riconosciute e rese obbligatorie in ambito internazionale e sono analoghe a quelle vigenti in tutti i Paesi in cui esiste un corretto e adeguato controllo sui farmaci e sulla salute pubblica. L’impegno dell’AIFA è verso il rispetto di tali norme che, nell’interesse dei pazienti e della salute pubblica, garantiscono i tre requisiti fondamentali e ineludibili di qualunque medicinale: qualità, sicurezza ed efficacia.  

Anche il Direttore Generale dell’AIFA Luca Pani ha di recente sottolineato che “nel caso di medicinali sterili e di origine biologica, come le terapie cellulari, è necessario applicare norme ancora più stringenti allo scopo di minimizzare il rischio di contaminazione microbica, particellare e virale che potrebbe avere effetti anche esiziali sul paziente trattato con tali medicinali”.

Per maggiori informazioni si rimanda al blog legale della FDA
Leggi la decisione della Corte d’Appello del Distretto della Columbia