La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l'approvazione accelerata per Ocaliva (acido obeticolico) per il trattamento della colangite biliare primitiva (CBP) in combinazione con l'acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti che non rispondono adeguatamente all’UDCA o come singola terapia negli adulti intolleranti all’UDCA.

La colangite biliare primitiva è una malattia cronica che provoca un’infiammazione dei dotti  biliari, il loro danneggiamento e  la loro distruzione. Ciò causa il ristagno della bile nel fegato, che con il tempo danneggia le cellule epatiche provocando lo sviluppo di tessuto cicatriziale e la cirrosi del fegato compromettendo la funzionalità epatica.

"I pazienti non trattati o che non hanno risposto al trattamento con l’acido ursodesossicolico sono a rischio di insufficienza epatica o di morte”, ha affermato Amy Egan dell'Ufficio Drug Evaluation III della FDA; "l'approvazione di Ocaliva fornisce un'opzione di trattamento importante per i pazienti che vivono con la colangite biliare primitiva e che non hanno risposto all'unica altra terapia approvata, l’UDCA".

L’acido obeticolico, somministrato per via orale, è un agonista del recettore farnesoide X (FXR), che si trova nel nucleo delle cellule nel fegato e nell'intestino e regola la sintesi  degli acidi biliari. Il farmaco aumenta il flusso biliare dal fegato e sopprime la produzione di acidi biliari, prevenendone l’accumulo che può risultare tossico.

L’approvazione della FDA è basata su una riduzione del livello della fosfatasi  alcalina (ALP) come endpoint surrogato per prevedere il beneficio clinico dell’acido obeticolico. La sicurezza e l'efficacia di Ocaliva sono state dimostrate in uno studio clinico controllato con 216 partecipanti; dopo dodici mesi la percentuale di partecipanti con riduzioni dei livelli di ALP è stata maggiore tra i partecipanti trattati con il farmaco rispetto a quelli trattati con placebo.

Un miglioramento della sopravvivenza, della progressione verso la cirrosi o di altri sintomi correlati alla malattia nei pazienti in trattamento con Ocaliva non è stato ancora accertato, anche se uno studio confermativo è attualmente in corso.

Gli effetti indesiderati più comuni riscontrati sono prurito, affaticamento, dolori addominali, artralgia, dolori alla gola, vertigini e stipsi; il farmaco non deve essere usato nei pazienti con ostruzione biliare completa.

La FDA ha concesso a Ocaliva la designazione di farmaco orfano e la designazione di fast track, un processo per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di farmaci destinati al trattamento di malattie gravi e con il potenziale per soddisfare bisogni medici non soddisfatti.

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Published on: 08 June 2016