L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo alla concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Wakix (pitolisant) per il trattamento della narcolessia con o senza cataplessia. Wakix si aggiunge alle opzioni di trattamento disponibili per la narcolessia. È un medicinale first-in-class che agisce sui recettori H3 dell'istamina.

La narcolessia è una patologia neurologica rara che colpisce la capacità del cervello di regolare in modo fisiologico il ciclo sonno-veglia. I sintomi possono essere l’eccessiva sonnolenza diurna, compreso il bisogno improvviso di dormire, e i disturbi del sonno notturno. I sintomi della narcolessia possono essere molto gravi e possono avere un impatto significativo sulla vita privata e professionale dei pazienti. Inoltre, alcuni pazienti possono sperimentare improvvisi episodi di cataplessia (improvvisa grave debolezza muscolare o perdita di controllo muscolare), causando cadute potenzialmente pericolose e aumentando il rischio di incidenti, tra cui gli incidenti stradali.

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA ha valutato tutti i dati disponibili sulla sicurezza, l'efficacia e la qualità di Wakix. La raccomandazione del CHMP si è basata sull'esame di due studi pivotal controllati verso placebo che hanno coinvolto 259 pazienti, di uno studio in aperto non controllato su 102 pazienti con narcolessia e di uno studio di supporto su 105 pazienti. Gli studi hanno dimostrato che Wakix è efficace nel ridurre l'eccessiva sonnolenza diurna nei pazienti con narcolessia. L'effetto benefico di Wakix sulla cataplessia è stato dimostrato in uno degli studi pivotal nonché nello studio di supporto.

Insonnia, mal di testa e nausea sono stati tra i più comuni effetti indesiderati osservati negli studi clinici e il CHMP ha deciso delle misure per attenuare tali rischi. Inoltre, il CHMP ha chiesto all’azienda di effettuare uno studio sulla sicurezza a lungo termine al fine di esaminare ulteriormente la sicurezza del farmaco nel caso di uso prolungato.

Wakix ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dal Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) nel 2007. Il parere adottato dal CHMP sarà ora inviato alla Commissione Europea per l'adozione di una decisione sull'immissione in commercio a livello di Unione Europea. Una volta autorizzato in UE, ogni Stato membro dovrà assumere una decisione sul prezzo e il rimborso in base al ruolo/uso potenziale del medicinale nel contesto del suo sistema sanitario nazionale.

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