La "carenza" di un medicinale, intesa come difficoltà o impossibilità per il paziente nel suo reperimento, è un fenomeno che può avere carattere temporaneo o permanente e può essere determinato da diverse problematiche, tutte ascrivibili al Titolare AIC, quali, per esempio, l’irreperibilità del principio attivo, problematiche legate alla produzione, provvedimenti di carattere regolatorio, imprevisto incremento delle richieste di un determinato medicinale, o emergenze sanitarie.    
La carenza di un medicinale può incidere significativamente sui pazienti in quanto può comportare l’interruzione totale o parziale del trattamento terapeutico o la necessità del passaggio a un’alternativa terapeutica che potrebbe risultare meno efficace o, comunque, richiedere una fase di assestamento.

Per “indisponibile” si intende un medicinale per il quale la difficoltà di reperimento non sia correlata a problematiche produttive, ma a disfunzioni della filiera distributiva.
Le indisponibilità, al contrario delle carenze, generalmente non si manifestano in maniera uniforme sul territorio nazionale e sono dovute a distorsioni del mercato spesso collegate alle dinamiche del circuito distributivo. In questi casi pertanto il medicinale, seppur presente presso i depositi del titolare AIC, non risulta disponibile presso alcuni depositi regionali e/o farmacie.  

La carenza sul mercato di un farmaco può essere determinata da diversi fattori, tra i quali, per esempio, l’irreperibilità del principio attivo, problematiche legate alla produzione, provvedimenti di carattere regolatorio, imprevisto incremento delle richieste di un determinato medicinale, o emergenze sanitarie.

La normativa europea non contiene una definizione armonizzata dei termini "carenza” e "indisponibilità” di farmaci. I due fenomeni si riferiscono di fatto a due situazioni di differente natura:

• le carenze legate a problemi aziendali sono in genere dovute a difficoltà produttive contingenti, ma possono anche essere correlate alla decisione di interrompere la commercializzazione di farmaci "datati" o di basso costo, dalla redditività limitata;
• le indisponibilità generate da distorsioni del mercato sono riconducibili al fenomeno del "parallel trade", che sfrutta le differenze di prezzo dei farmaci sui diversi mercati.

Per le segnalazioni che riguardano carenze di medicinali trasmesse dai titolari AIC, l'AIFA:

• accerta l’effettività e l’entità della carenza;
• valuta le specifiche criticità, verificando:
  • la tipologia della carenza (periodica, ricorrente, cronica o di nuova segnalazione);
  • la disponibilità di prodotti analoghi sul mercato italiano o estero ovvero se si tratta di farmaci “unici”;
• contatta, se necessario, le aziende titolari AIC del medicinale carente, degli analoghi e gli altri interlocutori coinvolti (produttori, intermediari, distributori, importatori, strutture ed Autorità sanitarie, ecc.).

Alla luce delle valutazioni effettuate, l’AIFA adotta i provvedimenti necessari:

• rilascio dell’autorizzazione all’importazione all’Azienda titolare dell’AIC del farmaco carente;
• rilascio della determinazione di autorizzazione all’importazione per singola Struttura sanitaria che ne faccia richiesta;
• altri provvedimenti specifici (es. determinazioni, razionalizzazione d’uso per determinate categorie di pazienti, ecc.).

La problematica delle “indisponibilità”, a differenza di quella riguardante le “carenze”, è generata da distorsioni del mercato spesso collegate alle dinamiche del circuito distributivo, come ad esempio il parallel trade.

La necessità di intervenire in modo sistematico e incisivo sulle numerose segnalazioni riguardanti l’indisponibilità di alcuni medicinali nel nostro paese ha portato, nel 2015, all’istituzione di un tavolo di lavoro, cui prendono parte, con il supporto del Comando Carabinieri NAS, altri enti/associazioni pubblici e privati, e all’avvio di un progetto pilota che consentisse di individuare modalità condivise per l’intensificazione delle attività di vigilanza sulla concreta applicazione delle norme vigenti, attraverso una serie di controlli sul territorio.

Un primo risultato del Tavolo è stata la sottoscrizione nel 2016 di un Testo Condiviso sulla Distribuzione dei Medicinali, nel quale si ribadiscono i principi normativi fondamentali che regolamentano il settore del farmaco – che deve essere in primo luogo considerato come “servizio pubblico” - con particolare riguardo agli aspetti della distribuzione, sia all’ingrosso che al dettaglio, che hanno come fine ultimo quello di tutelare la salute pubblica e del singolo, garantendo la disponibilità e l’accessibilità al farmaco.
Le attività e i risultati conseguiti sono stati anche oggetto di una pubblicazione scientifica firmata da tutte le sigle partecipanti, disponibile in rete e scaricabile dal Box "Documenti correlati" nella pagina dedicata al Tavolo Tecnico Indisponibilità.

È sempre più frequente la casistica di farmaci le cui forniture, temporaneamente, non vengono garantite nelle quantità e nei tempi indicati nei contratti di fornitura delle Aziende sanitarie/Centrali di acquisto regionali. Questa situazione determina l’incertezza, da parte delle aziende sanitarie, sulla possibilità di fare affidamento o meno sui contratti in essere, costringendo ad attivare ulteriori contratti (es. acquisti in danno, per brevi periodi) oppure il susseguirsi di richieste di nulla osta, per sopperire alle mancate consegne.
Questa fattispecie è particolarmente rilevante per quei farmaci ospedalieri che non possono essere sostituiti.
Appare quindi opportuno prevedere una mappatura, nel sistema di alert AIFA anche di questi farmaci “carenti”, con modalità da definire, in accordo con Regioni/Centrali di committenza, in aggiunta a quelle dei farmaci per i quali la Ditta ha dichiarato esistere problemi produttivi/commerciali/aumentate richieste.

Si considera importante anche rendere obbligatoria la responsabilizzazione delle aziende rispetto ai disservizi generati dalle mancate forniture: per esempio, rendendo obbligatoria la richiesta di importazione da parte del titolare di AIC delle specialità medicinali che risultano carenti e/ o vengono consegnate in ritardo e/ o in quantità insufficienti rispetto agli ordinativi avanzati, assicurando anche le necessarie verifiche sulla documentazione prodotta dagli importatori atte a garantire la qualità dei prodotti importati.

Data la base privatistica e locale che renderebbe difficile un intervento centrale diretto, la discussione avviata sul tema nell’ambito del “Tavolo Tecnico Indisponibilità” ha portato prima all’intervento – attraverso le associazioni dei titolari AIC – su aziende che ricorrevano nelle segnalazioni della casistica, e in seguito all’avvio di un progetto SIFO-AIFA, DrugHost (accesso dai Link correlati), consistente in una piattaforma web per la condivisione sistematica delle segnalazioni di “mancata fornitura ospedaliera”, i cui dati saranno utilizzati per creare dei “profili” delle aziende, a beneficio delle Regioni, che potranno poi prevedere eventuali clausole di salvaguardia più rigide per quelle aziende che risultino meno affidabili dai dati DrugHost. Il progetto DrugHost è stato avviato nel 2019 come pilota nella Regione Puglia, in vista di una sua estensione a livello nazionale.

Una proposta operativa sul tema è stata discussa nell’ambito delle attività del CdA AIFA nel 2020, e AIFA ne supporterà l’implementazione in collaborazione con le Regioni e Province Autonome interessate: il documento che la illustra, sviluppato dagli uffici in collaborazione con la dr.ssa Giovanna Scroccaro (Presidente del Comitato Prezzi e Rimborso AIFA), è disponibile nel box documenti correlati.