L'AIFA aggiorna l'elenco dei medicinali che, a giudizio della Commissione Tecnico Scientifica, possiedono il requisito di innovatività terapeutica piena o condizionata.

Contestualmente vengono resi disponibili i report di valutazione per il riconoscimento dell’innovatività, per ciascuna indicazione terapeutica.

L’aggiornamento include i seguenti farmaci: 

• BRAFTOVI (encorafenib) per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma metastatico del colon retto (CRC) positivo alla mutazione BRAF V600E, che hanno ricevuto precedente terapia sistemica.
• KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in associazione con ivacaftor 150 mg compresse, per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di eta' pari e superiore a 12 anni, che sono eterozigoti per F508del nel gene CFTR con una mutazione: di gating (genotipo F/G) oppure di funzione residua (genotipo F/RF) oppure non classificata (genotipo F/non classificato) oppure non identificata (genotipo F/non identificato).
• KALYDECO (ivacaftor) in associazione ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor compresse, per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di eta' pari e superiore a 12  anni,  che sono eterozigoti per F508del nel gene CFTR con una mutazione: di gating (genotipo F/G) oppure di funzione residua (genotipo F/RF) oppure non classificata (genotipo F/non classificato) oppure non identificata (genotipo F/non identificato).
• LIBMELDY (atidarsagene autotemcel) per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD) caratterizzata da mutazioni bialleliche del gene arilsulfatasi A (ARSA) che comportano una riduzione dell’attività enzimatica di ARSA:
  • nei bambini con forme infantili tardive o giovanili precoci, senza manifestazioni cliniche della malattia,
  • nei bambini con la forma giovanile precoce, con manifestazioni cliniche precoci della malattia, che conservano la capacità di camminare autonomamente e prima dell’inizio del declino cognitivo (vedere paragrafo 5.1).
• OXLUMO (lumasiran)per il trattamento dell’iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1) in tutte le fasce d’età. 

L’elenco rappresenta i prodotti innovativi che devono essere resi immediatamente disponibili agli assistiti, anche senza il formale inserimento nei prontuari terapeutici ospedalieri regionali. Il riferimento all’inserimento in elenco è pubblicato in Gazzetta Ufficiale per ogni singola specialità in relazione all’indicazione in regime di rimborso SSN. Tale elenco include anche il dettaglio dei prodotti che hanno accesso al fondo farmaci innovativi oncologici e non oncologici (art. 1, commi 402, 403 e 404, della legge 11 dicembre 2016, n. 232 e ss.mm.ii).

Nello stesso elenco sono disponibili i report di valutazione per il riconoscimento dell’innovatività, per indicazione terapeutica, in ottemperanza a quanto disposto dalla Determina AIFA n.1535/2017. Sono anche pubblicati i seguenti report dei medicinali che hanno ottenuto esito negativo nella valutazione ai fini dell’innovatività o che non sono stati ammessi alla rimborsabilità:

• SARCLISA (isatuximab) in combinazione con carfilzomib e desametasone, per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una e non più di 3 linee di terapia precedenti. Sono esclusi dalla rimborsabilità i pazienti con “primary refractory disease” e i pazienti pretrattati con carfilzomib o resistenti/intolleranti ad un precedente trattamento con anticorpi monoclonali anti-CD38.