In data 28 giugno 2024, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'EMA ha concluso la revisione del medicinale Ocaliva (acido obeticolico) e ha raccomandato che l'autorizzazione all'immissione in commercio del medicinale sia revocata, poiché i benefici non sono più considerati superiori ai rischi.

Ocaliva è utilizzato per trattare pazienti adulti affetti da colangite biliare primitiva (PBC), una malattia rara autoimmune che causa la distruzione graduale dei dotti biliari nel fegato, che può portare all'insufficienza epatica e aumentare il rischio di cancro al fegato.

Al momento della sua autorizzazione condizionale all'immissione in commercio nel 2016, Ocaliva aveva dimostrato di ridurre i livelli ematici di fosfatasi alcalina (ALP, un marcatore di danno epatico) nei pazienti con PBC, e questo era considerato indicativo di un miglioramento delle condizioni del fegato. Tuttavia, i benefici clinici di Ocaliva dovevano essere dimostrati in ulteriori studi, richiesti dall'EMA come parte delle condizioni per l'autorizzazione all'immissione in commercio del medicinale. 

Il CHMP ha ora rivisto i risultati dello studio 747-302, insieme ad altri dati disponibili, inclusi dati di uso nella pratica clinica (real-world data) e dati provenienti da studi di supporto presentati dalla ditta che commercializza Ocaliva e informazioni presentate dalle associazioni di professionisti sanitari e pazienti. Inoltre, il CHMP ha tenuto conto dei feedback di un gruppo di esperti in malattie del fegato, che hanno fornito le loro opinioni su quesiti specifici posti dal CHMP, e delle opinioni di persone che vivono con la PBC.

Dopo aver esaminato le prove disponibili, il Comitato ha concluso che i benefici clinici di Ocaliva non sono stati confermati. In particolare, lo studio 747-302 non è riuscito a dimostrare che Ocaliva fosse più efficace del placebo (un trattamento fittizio) in termini di numero di pazienti la cui malattia è peggiorata o che sono morti, sia nella popolazione generale che in un gruppo di pazienti con PBC in fase iniziale. Il Comitato ha anche osservato che i dati provenienti dagli studi di supporto e dai dati d’uso nella pratica clinica (real-world data) non erano sufficienti a confermare i benefici di Ocaliva e non potevano controbilanciare i risultati negativi dello studio 747-302. 

Il CHMP ha quindi concluso che i benefici di Ocaliva non superano i suoi rischi e ha raccomandato che l'autorizzazione all'immissione in commercio del medicinale venga revocata nell'Unione Europea (UE).

L'EMA invierà ora l'opinione del CHMP alla Commissione Europea, che emetterà a tempo debito una decisione finale legalmente vincolante applicabile in tutti gli Stati membri dell'UE.