Il Regolamento CE 1394/2007 rappresenta il contesto normativo di riferimento per gli ATMP, modificando a tale riguardo la Direttiva 2001/83 CE, codice comunitario relativo ai medicinali per uso umano, e il Regolamento CE 726/2004 che istituisce procedure comunitarie per l'autorizzazione e la sorveglianza dei medicinali per uso umano e veterinario, e che istituisce l'Agenzia Europea per i Medicinali (European Medicines Agency, EMA) https://www.ema.europa.eu/en.

Inoltre, la Direttiva 2009/120/CE (che modifica la Direttiva 2001/83/CE) ha aggiornato le definizioni e i requisiti scientifici e tecnici per i medicinali di terapia genica e di terapia cellulare somatica. Ha inoltre stabilito requisiti scientifici e tecnici dettagliati per i medicinali di ingegneria tessutale, nonché per gli ATMP contenenti dispositivi medici.

Come per qualsiasi medicinale, anche lo sviluppo degli ATMP deve essere conforme alla Direttiva 2001/20/CE relativamente all'applicazione della buona pratica clinica nell'esecuzione della sperimentazione clinica di medicinali ad uso umano (Regolamento 536/2014) che prevede norme specifiche per questa tipologia di medicinali, proprio in considerazione della loro complessità.

L’autorizzazione all’immissione in commercio degli ATMP avviene obbligatoriamente attraverso la procedura centralizzata di autorizzazione all’immissione in commercio. Sebbene l'iter e la tempistica della valutazione tecnico-scientifica della documentazione presentata dalle aziende farmaceutiche restino gli stessi, al ruolo del Comitato per i Medicinali per uso umano (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) si affianca quello del Comitato per le terapie avanzate (Committee for Advanced Therapies, CAT).

La complessità degli ATMP richiede competenze specifiche, e i criteri di valutazione talvolta esulano da quelli applicati al settore farmaceutico tradizionale tenendo conto del rapido sviluppo delle conoscenze scientifiche. Per tali ragioni, in seno all’EMA, è stato istituito il Comitato per le Terapie Avanzate (Committee for Advanced Therapies, CAT) https://www.ema.europa.eu/en/committees/committee-advanced-therapies-cat.

Il CAT è stato istituito in conformità al Regolamento CE 1394/2007 riguardante gli ATMP. Si tratta di un comitato multidisciplinare che riunisce i migliori esperti in Europa nel settore delle terapie avanzate. Oltre a rappresentanti di ciascuno Stato Membro, fanno parte del CAT anche alcuni membri del CHMP) e rappresentanti della professione medica e delle associazioni di pazienti con esperienza nel settore.

La principale responsabilità del CAT è quella di elaborare un parere (draft opinion) redatto da due Stati Membri (CAT (Co-)Rapporteur) in merito a ciascuna domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di ATMP, da sottoporre al CHMP per l’adozione del parere definitivo (final opinion) sul medicinale in questione.

Di seguito sono descritte altre responsabilità del CAT:

• Fornire raccomandazioni scientifiche sulla classificazione degli ATMP, volte a determinare se un medicinale in fase di sviluppo sia o meno un prodotto di terapia avanzata. Per maggiori dettagli in merito agli aspetti procedurali e ai criteri di classificazione, si faccia riferimento al procedural advice e al reflection paper sulla classificazione di medicinali per terapia avanzata. Le relazioni della valutazione di classificazione sono disponibili sul sito web dell’EMA.
• Valutare le richieste di certificazione dei dati di qualità e non clinici, solo per le piccole/medie imprese. Tale procedura si prefigge di identificare eventuali criticità prima della presentazione della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio. In caso di valutazione positiva, viene rilasciato un certificato.
• Fornire consulenza scientifica (scientific advice) sugli ATMP in collaborazione con il Scientific Advice Working Party (SAWP) dell'EMA. Tramite questa procedura, è possibile ricevere un parere formale in merito agli aspetti di qualità, efficacia, sicurezza e/o post-autorizzativi relativi a un ATMP, sulla base di standards commerciali. 

• Fornire consulenza in ogni contesto scientifico e/o regolatorio che richieda competenze nel settore degli ATMP.

Il D.M. 7 settembre 2017 “Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica”, disciplina in Italia l’accesso a terapie farmacologiche sperimentali, anche di terapia avanzata, per un uso al di fuori della sperimentazione clinica, a pazienti affetti da malattie gravi o rare o che si trovino in pericolo di vita, quando, a giudizio del medico, non vi siano ulteriori valide alternative terapeutiche. Per l’accesso a medicinali di terapia avanzata mediante l’uso compassionevole rimane valido il requisito della disponibilità di risultati di studi almeno di fase II.

È possibile l’accesso a medicinali di terapia avanzata non ancora autorizzati o non oggetto di specifica sperimentazione clinica in Italia, previa autorizzazione dell’AIFA alla produzione e all’impiego, in mancanza di valida alternativa terapeutica, nei casi di urgenza ed emergenza che pongono il paziente in pericolo di vita o di grave danno alla salute.