L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la statunitense Food and Drug Administration (FDA)  hanno istituito un nuovo gruppo sulle malattie rare per favorire lo sviluppo di farmaci per queste patologie attraverso la condivisione delle rispettive esperienze e best practice.

Complessivamente si stima che, tanto negli Stati Uniti quanto nell’Unione Europea, le persone affette da una malattia rara superino i 30 milioni. A fronte di questo dato elevato, tuttavia, tali patologie spesso non rientrano tra gli obiettivi prioritari della ricerca. Le malattie rare ad oggi conosciute e diagnosticate, infatti, oscillano tra le 7.000 e le 8.000 e ciascuna di esse riguarda quindi una quota limitata di pazienti, con la conseguenza che la difficoltà di reclutare una popolazione sufficientemente rappresentativa da produrre evidenze di valore orienta la ricerca verso altre patologie, a più alta prevalenza. La collaborazione globale in questo settore si rende dunque particolarmente importante e strategica.

Attraverso l’istituzione del cluster, le Agenzie potranno scambiarsi informazioni sui vari aspetti connessi allo sviluppo e alla valutazione scientifica dei farmaci per le malattie rare, confrontandosi sulla programmazione degli studi clinici in piccole popolazioni e l’uso di metodi di analisi statistica, la selezione e validazione di endpoint e delle evidenze precliniche per sostenere i programmi di sviluppo, l’elaborazione di studi post-marketing e la definizione dei meccanismi di accesso anticipato, come l’immissione in commercio condizionata e l’approvazione accelerata attualmente previste, rispettivamente, dall’EMA e dall’FDA.

Il gruppo è dunque destinato a diventare un forum strategico per lo scambio confidenziale, con benefici reciproci, di progetti e informazioni scientifiche più dettagliate a sostegno del processo decisionale che porta allo sviluppo di nuovi farmaci. Accanto ad esso continuerà ad operare il già attivo cluster EMA-FDA sui farmaci orfani, sede di confronto preliminare al conferimento dello status di farmaco orfano e all’attribuzione dell’esclusività, i principali meccanismi delle due Agenzie per incoraggiare lo sviluppo di medicinali per le malattie rare. Nel quadro dei rapporti tra EMA e FDA, pertanto, il nuovo gruppo non rappresenta di certo un inedito, bensì l’ultimo passo di un più ampio progetto volto ad espandere e rafforzare una collaborazione internazionale già avviata. Attualmente sono infatti annoverabili altri gruppi di collaborazione tra i due enti regolatori, dedicati ad ambiti quali la farmacovigilanza, l’empowerment del paziente, i biosimilari, gli antitumorali e i farmaci in età pediatrica.

Dopo la prima riunione del gruppo, lo scorso 23 settembre, in teleconferenza, in questa fase iniziale sono previsti incontri a cadenza mensile, presieduti congiuntamente da esponenti EMA e FDA.

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