Come noto, l’art. 48, comma 19, lett. a) del D.L. n. 269/2003, convertito dalla legge n. 326/2003, ha introdotto un Fondo AIFA, sostenuto da un contributo del 5% sulle spese promozionali delle Aziende farmaceutiche, dedicato per il 50% al rimborso su base nominale di farmaci orfani per il trattamento di malattie rare o di farmaci che rappresentano una speranza di cura per particolari e gravi patologie.

Le risorse allocate annualmente in tale Fondo hanno avuto un decremento nel corso degli anni, tanto che lo stesso si è dimezzato passando da poco più di 20 milioni resi disponibili nell’anno 2010 a circa 10,5 milioni nel 2021. A fronte di tale diminuzione, si è assistito nel corso del tempo ad un costante incremento delle richieste di accesso al Fondo e negli ultimi due anni i rimborsi autorizzati nei confronti delle strutture del SSN hanno superato i 50 milioni di euro per anno.

Nel corrente anno 2021, il numero di richieste (nuove e ripetizioni) è stato di circa 2000 pazienti e, ad oggi, considerando le risorse economiche disponibili (residuo degli anni precedenti) e sottraendo le spese relative alle richieste già autorizzate, il saldo disponibile (rilevato a settembre 2021) è di poco superiore a 8,5 milioni (comprensivi delle risorse aggiuntive di competenza 2021).

Per tale motivo, si rende necessario sospendere temporaneamente le attività correnti di valutazione delle richieste di accesso al Fondo e avviare un profondo ripensamento e semplificazione/ottimizzazione del sistema, con un particolare sforzo volto a ridefinire le regole e i criteri da utilizzare.

Di tale sospensione l’Agenzia ha informato in data 10 novembre u.s. tutti gli Assessorati regionali alla sanità.

Si ricorda che per richieste afferenti a tipologie ben identificate di pazienti e in presenza di adeguate evidenze scientifiche, lo strumento normativo da utilizzare va individuato nella legge 648/96, con conseguente copertura da parte del SSN. Inoltre, si ricorda che in caso di urgenza e per casi singoli, le strutture ospedaliere possono decidere, coerentemente con quanto stabilito dal Decreto-legge n. 23 del 1998, convertito dalla legge 94/98, l’impiego del farmaco per indicazioni terapeutiche e modalità di somministrazione off-label, con rimborso da parte delle Regioni, senza alcuna autorizzazione preventiva da parte di AIFA.