Si informano gli utenti dei Registri Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito della pubblicazione della Determina AIFA nella GU n. XXX del 03.01.2022, a partire dal 04.01.2022 è possibile utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, il medicinale KALYDECO (ivacaftor) per le seguenti estensioni di indicazione:

• Kalydeco granulato è indicato per il trattamento di bambini di almeno 4 mesi di età e con peso corporeo da 5 kg a meno di 25 kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una mutazione R117H CFTR o una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R;
• Kalydeco compresse in monoterapia da 6 a 18 anni e di peso pari o superiore a 25 kg affetti da fibrosi cistica (FC), con mutazione R117H CFTR.

Si ricorda che le prescrizioni relative unicamente alle indicazioni rimborsate dal Servizio Sanitario Nazionale, attraverso la citata pubblicazione, dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nella scheda clinica, scaricabile in formato .zip, dalla lista dei "Registri e PT Attivi", raggiungibile dal box “Link correlati”.

Si specifica infine che, a partire dal 04.01.2022, il registro in oggetto è disponibile sulla piattaforma web; pertanto si invitano i referenti regionali a procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati, accedendo al sistema.

Ufficio Registri di Monitoraggio