Il Comitato Pediatrico dell'Agenzia Europea dei Medicinali (PDCO) ha effettuato una revisione dell'attuale elenco delle deroghe relative alle classi di farmaci per le quali le aziende non sono tenute a presentare un Piano di Indagine Pediatrica (PIP). Si tratta della più ampia rivalutazione effettuata fino ad oggi (iniziata nel 2011) che ha l’obiettivo di sostenere lo sviluppo dei medicinali nei bambini, evitando al tempo stesso di esporli a studi non necessari, e incoraggiare le imprese a sviluppare ulteriori nuovi farmaci per uso pediatrico.

Grazie all’esperienza maturata dal PDCO a seguito dell’introduzione del Regolamento Pediatrico, il Comitato dell’EMA ha osservato che la maggior parte delle deroghe per classi di farmaci si riferiscono solo a quei medicinali sviluppati per malattie specifiche. Ciò potrebbe significare che non venga considerato il potenziale uso più in generale di tali farmaci nei bambini. Ad esempio, tra il 2012 e il 2014, di 26 nuovi farmaci antitumorali autorizzati per l'uso negli adulti, solo 14 hanno previsto un piano di sviluppo per l'uso nei bambini. Il PDCO ha quindi concluso che l'attuale elenco delle deroghe per classi di farmaci abbia limitato la possibilità per il Comitato di valutare i potenziali benefici di alcuni nuovi farmaci per i bambini.

Pertanto, per ciascuna deroga per classe, sono state esaminate le informazioni disponibili sul tipo di patologia, le caratteristiche dei farmaci relativi e ogni evidenza sul loro possibile uso nei bambini. La nuova lista ha quindi revocato otto deroghe per classe, poiché nuove evidenze hanno dimostrato che le patologie trattate possono manifestarsi anche nella popolazione pediatrica; ne ha aggiornato 15 e confermato 9.
Il PDCO revisiona ed aggiorna periodicamente le deroghe, ai sensi dell'articolo 14 del Regolamento Pediatrico (CE) n 1901/2006. Le precedenti rivalutazioni hanno comportato la revoca di due deroghe per classe nel 2008 e nel 2009.

Le Aziende che sviluppano farmaci non inclusi in questo ultimo elenco, dovranno quindi presentare una richiesta per un PIP o una deroga specifica per prodotto, per la revisione scientifica e approvazione da parte del PDCO. Ciò consentirà in futuro che un numero più elevato di farmaci potrà essere esaminato dal PDCO per il potenziale sviluppo del loro utilizzo nei bambini.

Il PDCO continuerà a rivedere la lista delle deroghe per classi di farmaci man mano che diventeranno disponibili maggiori informazioni sui medicinali e sulle patologie.
Il Comitato ha adottato il parere sulla revisione della lista delle deroghe per classi di farmaci nel corso della riunione di luglio 2015. Tale parere dovrebbe essere adottato come decisone formale dell'Agenzia e l'elenco rivisto delle deroghe entrerà in vigore nel 2018.

Gli sviluppatori sono invitati ad avviare fin da subito in un dialogo precoce con l’EMA, anche avvalendosi dei “primi incontri di interazione pediatrica“ lanciati recentemente, per discutere delle esigenze pediatriche nelle fasi anticipate dello sviluppo del farmaco.

Le deroghe per classi di medicinali

L’EMA, per il tramite del PDCO, svolge un ruolo importante nello stimolare la ricerca sull'uso dei medicinali nei bambini e accrescere il numero di quelli autorizzati per l’uso pediatrico.

Dall’entrata in vigore del regolamento pediatrico, le aziende che richiedono l’autorizzazione all'immissione in commercio di nuovi medicinali, sono tenute a presentare un piano (noto come un PIP), al momento dello sviluppo del farmaco, che descriva come questo debba essere studiato nei bambini. Il PDCO valuta e accetta il contenuto del PIP a garanzia che i dati necessari siano ottenuti attraverso studi pediatrici, quando è sicuro e opportuno effettuarli, per sostenere l'autorizzazione dei medicinali ad uso pediatrico. Tale requisito si applica anche quando un’Azienda vuole aggiungere una nuova indicazione terapeutica, forma farmaceutica o via di somministrazione per un medicinale già autorizzato e brevettato. Le aziende quindi possono richiedere un'autorizzazione all'immissione in commercio dei loro farmaci solo se possono dimostrare di aver condotto sperimentazioni cliniche in conformità con il piano, a meno che non abbiano concordato con il PDCO di rinviare tali studi o gli obblighi siano stati oggetto di rinuncia.

Poiché non è sempre opportuno sviluppare alcuni farmaci nei bambini, il PDCO può derogare all'obbligo di sviluppare un farmaco specifico (deroga specifica per il prodotto) o classi di farmaci (deroga per classe) nei bambini. Le deroghe mirano ad evitare gli studi non necessari nei bambini laddove il farmaco può essere di scarsa efficacia o sicurezza, non rappresenta un beneficio terapeutico significativo rispetto alle terapie esistenti o è indicato per una condizione che si verifica solo negli adulti. Quando l’indicazione d'uso è coperta da una deroga per classe, lo sviluppatore non è tenuto a presentare una domanda al PDCO che dunque non può valutare il potenziale del medicinale nell’età pediatrica.

Leggi il comunicato stampa in inglese sul sito dell’EMA